5 мин
29 января 2019 г.

Редактирование генома: когда испробуют на нас?

Технология CRISPR/Cas почти готова к клиническому использованию
Автор: Андрей Бычков

Китайский генетик Хэ Цзянькуй с помощью метода CRISPR/Cas отредактировал геном человеческих эмбрионов, впервые в мире родились генетически-отредактированные дети, близняшки Лулу и Нана. Это безопасно? И если да, то когда технология будет доступна для широкого применения?

Научный журналист «Лабы» Андрей Бычков обсудил эти вопросы с Денисом Ребриковым, доктором биологических наук, проректором Медицинского Университета имени Пирогова, заведующим лабораторией редактирования генома Научного центра имени Кулакова. 

Запись эфира можно посмотреть здесь. А если нет времени, но ниже вы найдете краткий пересказ беседы, которая состоялась в программе «Ученый свет» на радио «Говорит Москва».

Рождение китайских «ГМО-близняшек»: это научный прорыв?

С технологической стороны эксперимент Хэ прорывом не является. Мы давно умеем делать и делаем направленное редактирование генома животных. Эта технология хорошо «обкатана» на растениях и животных, используется уже более 40 лет. Правда, для редактирования используются разные инструменты. Тот, который использовал Хэ, – CRISPR/Cas – относительно новый.

Революционность заключается в том, что впервые была отредактирована клетка будущего эмбриона, и после этого родились дети. Ну и в том, что об этом было рассказано публично.

Может быть, ученый рановато сообщил о своем успехе?

Это не главный вопрос к исследователю. Его коллег по всему миру больше интересует, например, какую научную и медицинскую целесообразность он преследовал? Ведь отец девочки был ВИЧ-положительный, а мать – отрицательна. Современная медицина умеет в таких случаях (благодаря ЭКО и антиретровирусной терапии) с вероятностью 99% исключать ВИЧ у ребенка. Поэтому выбор именно такого объекта для редактирования генома кажется не до конца понятным.

Редактирование генома человека – это вообще морально?

Наука – это попытка объективно, шаг за шагом описать, как устроен мир. Мораль, нравственность также изменяются, но со временем. Более того, в разных местах на планете существуют разные представления о морали.

Так что если это будет нужно для лечения серьезных болезней, принципы морали будут пересмотрены.

Редактирование генома – это естественный процесс? Происходит ли он в природе?

Да, безусловно. Изменение генома может происходить случайно, мы называем это мутациями, и благодаря им происходит эволюция на планете. Бывают и более целенаправленные (опять же, возникшие эволюционно) «редакции». Например, вирусы встраиваются в ДНК клеточных организмов, таким образом изменяя ДНК хозяина.

Какой человеческий ген изменил Хэ?

Исследователи некоторое время назад заметили, что существуют люди, которые не заражаются ВИЧ даже при контакте. В Северной Европе таких людей несколько процентов! Выяснилось, что они отличаются особым белком-рецептором.

Китайский исследователь поменял ген рецептора, чтобы на всю жизнь защитить девочек от заражения ВИЧ.

Так как в природе уже существует такой вариант гена, то он всего лишь поменял один естественный вариант гена на другой естественный вариант гена.

Какие могут быть проблемы со здоровьем у этих девочек?

Существуют методики проверки, не был ли внесен сбой в других местах ДНК при редактировании. Это делается с помощью полногеномного секвенирования. Теоретически, если бы таковые изменения были, то мы могли ожидать неких непредсказуемых последствий. Но Хэ не продемонстрировал, что таких изменений нет.

Какой инструмент редактирования ДНК использовался? Насколько это сложно?

Для редактирования была использована технология CRISPR/Cas. Технология CRISPR/Cas в данный момент стала довольно рутинной для лабораторного использования. То есть, например, можно купить коммерческие наборы для редактирования ДНК мышей.

Есть ощущение, что технология совсем недалека от клинического применения.

А какие могут быть еще применения CRISPR/Cas в клинической практике?

На сегодня найти применение для CRISPR/Cas-редактирования именно на уровне эмбриона не так просто. Потому что метод ЭКО и так позволяет отбирать эмбрионы с нужными генетическими характеристиками. Применение CRISPR/Cas могло бы быть оправдано в случае, если, скажем, 100% детей у конкретных родителей были бы больными (то есть оба родителя — носители одинаковых аллелей генов). Гораздо более интересным представляется применение CRISPR/Cas для лечения мультифакторных заболеваний, но пока такое невозможно.

Когда ждать массового применения CRISPR/Cas для лечения людей?

Это вопрос ближайших 5-10 лет.

Похожие материалы

ГМО-близняшки: как редактировать ДНК человека?

Тест
3 мин

Он отредактировал младенцев: генетик Хэ и его преступления

Текст
9 мин

В Китае нашли ГМО-детей, а успех диеты не зависит от еды

Текст
3 мин